Göz hastalıkları için umut verici gen tedavisi
İrlanda Dublin Üniversitesi’nden bir araştırma ekibi, üç farklı göz hastalığının tedavisinde bir gen terapisinin etkinliğini keşfetti.
Önceki bir çalışma, bu gen terapisi ophNdi1’in yaşa bağlı dejenerasyon (AMD) tedavisinde etkinliğini kanıtlamıştı. Ancak Journal of Pharmaceuticals dergisinin son sayısında yayınlanan yeni çalışma, diğer iki göz hastalığı glokom ve kalıtsal optik sinir atrofisi tedavisinde de etkinliğini kanıtladı.
Çalışma, bu gen terapisinin işlev bozukluğundan mustarip olan ve bu hastalıklara yol açan retina ganglion hücrelerinde mitokondrinin nasıl geliştiğini açıklıyor.
Mitokondri, enerji üretimini yönettikleri için hücredeki güç merkezleri olarak bilinir. Ancak araştırmacılar daha önce göz hastalığı olan kişilerde göz retinası performanslarının düştüğünü keşfetti ve bu bozulmanın gözlemlenmesi, tedavilerin mitokondriyi kurtarma potansiyelini araştırmalarına yol açtı.
ophNdi1 gen terapisi, acı çeken retina ganglion hücrelerine ulaşmak için virüs kullanır. Mitokondrilerine bir yaşam çizgisi vermek, ek enerji üretmelerini sağlamak ve desteklemek için gerekli kodu sağlar.
Çalışmanın baş araştırmacısı Naomi Chadderton Pazartesi günü Dublin Üniversitesi web sitesinde yayınlanan bir raporda, “Retina ganglion hücrelerinin kaybı, kalıtsal optik sinir atrofisi ve glokom dahil olmak üzere birçok durumda görme kaybına yol açar. Bu potansiyel terapötik yaklaşımın gelecekte birçok hastaya fayda sağlayabileceği için heyecanlıyız. Çalışmamız, tedavinin 3 mitokondriyal disfonksiyon modelinde önleyici olduğunu gösteriyor ve çalışmada tanımlanan tedavinin optimizasyonunun daha düşük bir terapötik dozun kullanılmasına izin verdiği belirtiliyor” dedi.
Çalışmanın ortak yazarı Jane Farrar, “Çalışmamız, bu yeni gen terapisi yaklaşımının çoklu göz bozuklukları için kullanımını destekleyen açık kanıtlar sunuyor. Ayrıca, mitokondriyal disfonksiyonu hedef alan bir ilacın terapötik platformunun, mitokondriyal disfonksiyonun olduğu göz dışındaki diğer yıkıcı koşullarda da uygulamalara sahip olabileceğini gösteriyor” dedi.
Bu tedavi optik nöropatili hastalardan alınan hücreler üzerinde test edildi. Ancak araştırma ekibi, tedavinin hastalara uygulanmadan önce daha fazla çalışma yapılması gerektiğini söylüyor.
Diğer SAĞLIK Haberleri
Yorumlar
Dikkat!
Suç teşkil edecek, yasadışı, tehditkar, rahatsız edici, hakaret ve küfür içeren, aşağılayıcı, küçük düşürücü, kaba, müstehcen, ahlaka aykırı, kişilik haklarına zarar verici ya da benzeri niteliklerde içeriklerden doğan her türlü mali, hukuki, cezai, idari sorumluluk içeriği gönderen Üye/Üyeler’e aittir.